북미권 최대 규모의 희귀의약품 분야 국제 회의에 국내 기업 중 메디포스트가 유일하게 초청됐다.

메디포스트(대표: 양윤선)는 4월 23일~24일(현지 날짜) 미국 워싱턴 D.C.에서 열리는 2015 세계 희귀의약품 회의(World Orphan Drug Congress USA)에 참가, 줄기세포치료제 임상시험 현황 등을 발표한다고 밝혔다. 이번 행사에서 메디포스트는 미국 임상시험을 진행 중인 폐질환 치료제 뉴모스템^®(Pneumostem)의 작용 기전과 임상 현황 등을 발표하고, 공동 개발 등에 관해서 현지 제약사들과 협의할 예정이다.

뉴모스템^®은 미숙아 사망과 합병증의 주요 원인인 기관지폐이형성증 예방 치료제로, 제대혈(탯줄 혈액)에서 추출한 간엽줄기세포를 원료로 하고 있다. 메디포스트는 지난달부터 미국에서 뉴모스템^®의 제1/2상 임상시험의 피험자 투여를 시작했으며, 국내에서는 최근 제2상 임상 피험자 투여를 완료했다. 이에 앞서 뉴모스템^®은 의료적 가치와 상용화 가능성을 높게 평가 받아 2013년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품에 지정, 각종 행정적 혜택과 함께 미국 내 독점 판매권을 확보하고 있다.

올해 5회째를 맞는 세계 희귀의약품 회의는 북미와 유럽 등의 정부기관과 다국적 제약사 및 바이오 기업, 학계, 연구소, 환자단체 등이 참석하며, 북미 및 중남미 희귀의약품 분야에서 가장 영향력 있는 행사로 알려져 있다.
이번 행사에도 FDA 등 의료 관계기관과 화이자, 젠자임 등 대형 제약사, 옥스포드대와 유타대 등 학계에서 대거 참석했다.

미국에서 희귀의약품은 대상 환자 수가 적음에도 가격이 높고 일정 기간 판매 독점권이 보장돼, 최근 들어 제약사 및 바이오 기업들이 적극적으로 개발에 나서고 있다. 이와 관련 이승진 메디포스트 미국법인장은 “뉴모스템^®의 미국 내 임상시험에 많은 글로벌 제약사들이 관심을 보이고 있다”며, “이번 회의를 통해 줄기세포 희귀의약품 분야의 해외 진출이 속도를 낼 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.

뉴모스템^®은 삼성서울병원 소아청소년과 박원순-장윤실 교수팀과 공동 개발했으며, 2012년 보건복지부 ‘보건의료기술연구개발사업’의 ‘줄기세포 재생 의료 실용화 컨소시엄’ 연구 과제로 선정돼 국내외 임상시험 비용 등 연구비를 지원받고 있다.